🧬 Un nuevo tratamiento genético muestra resultados alentadores para reducir colesterol y triglicéridos
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- hace 4 horas
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Una única dosis de edición genética logró disminuir de forma sostenida los niveles de colesterol LDL y triglicéridos en adultos con dislipidemia. El ensayo clínico inicial no registró toxicidad limitante y abre la puerta a terapias cardiovasculares de efecto prolongado.
🔹 ¿En qué consiste el avance?
Un equipo internacional de investigación desarrolló un tratamiento experimental basado en tecnología de edición genética que apunta directamente al gen ANGPTL3, clave en la regulación de los lípidos en sangre. Esta intervención busca reproducir el efecto natural de las personas que nacen con una inactivación de ese gen: niveles bajos de colesterol LDL y triglicéridos durante toda la vida.
La terapia utiliza nanopartículas para llevar la edición genética al hígado, donde se produce la mayor parte de estas grasas.
🔹 Resultados del estudio clínico inicial
El ensayo de fase 1 incluyó a 15 personas adultas con distintos tipos de dislipidemia y que ya recibían tratamiento convencional. Todos recibieron una única dosis intravenosa del tratamiento, llamado CTX310.
Los investigadores registraron:
Reducción cercana al 50% del colesterol LDL
Disminución del 55% de los triglicéridos
Caída marcada de los niveles del gen regulador ANGPTL3, especialmente en las dosis más altas
Efecto sostenido durante los 60 días de seguimiento
La tendencia observada sugiere que una sola aplicación podría generar un impacto prolongado, aunque aún se requieren estudios de mayor duración.
🔹 Seguridad y efectos adversos observados
El análisis preliminar no detectó toxicidad limitante relacionada con la edición genética. Sí se registraron:
Tres reacciones leves vinculadas a la infusión
Una elevación transitoria de enzimas hepáticas
Dos eventos graves sin relación directa comprobada con el tratamiento: una hernia de disco y la muerte súbita de un participante meses después de recibir la dosis más baja
Los investigadores remarcaron que estos últimos episodios continúan bajo revisión, pero no fueron atribuidos al fármaco experimental.
🔹 ¿Por qué este enfoque podría cambiar el tratamiento del colesterol?
Hoy, las personas con colesterol alto suelen depender de varias medicaciones diarias que no siempre logran controlar simultáneamente el colesterol LDL y los triglicéridos. Además, la adherencia suele ser un desafío.
La edición genética dirigida a ANGPTL3 plantea un enfoque distinto: actuar directamente sobre la causa molecular del desbalance lipídico. Si los próximos ensayos confirman seguridad y eficacia, podría convertirse en un tratamiento de aplicación única, de impacto duradero y potencial beneficio cardiovascular a gran escala.
🔹 Impacto sanitario potencial
El colesterol LDL y los triglicéridos elevados se asocian a infartos, ACV y otras enfermedades cardiovasculares, una de las principales causas de muerte en el mundo. Los científicos sostienen que una reducción sostenida podría disminuir significativamente estos riesgos.
La próxima etapa del estudio incluirá a más pacientes y evaluará no solo la reducción de lípidos sino también la prevención de eventos cardiovasculares.
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